Un niño gijonés con acondroplasia accede a un tratamiento revolucionario: «Estamos como llocos de contentos»
ASTURIAS
Después de luchar con la administración para que se reconociera su especial necesidad, e incluso tener que viajar a Francia, los padres de Manuel (4 años) ven como su hijo empieza a ser tratado con el fármaco Voxzogo
10 feb 2023 . Actualizado a las 05:00 h.El pasado mes de diciembre se aprobaba en España la financiación del Voxzogo, fármaco para la acondroplasia. Esta medida daba acceso a algo más de 300 niños en toda España (una decena en Asturias) a un medicamento que, hasta la fecha, resultaba extraordinariamente costoso. No en vano, el precio del tratamiento se situaba en torno a los 260.000 euros al año. Cada vial diario sin financiación costaba unos 700 euros, cantidad inasumible para la práctica totalidad de las familias.
El Voxzogo mejora los cartílagos y aumenta la elongación de los huesos de las personas afectadas por la acondroplasia. Incide en el gen afectado por la acondroplasia y permite un alargamiento y crecimiento anual de los huesos hasta un 50% más de lo normal.
La acondroplasia es una enfermedad rara que, entre otros problemas, implica talla baja, deformidad de la columna vertebral, compresión nerviosa, dolor de espalda, arqueamiento en las piernas, cifosis e hiperlordosis, otitis frecuentes, apneas del sueño, hidrocefalia, retraso en los hitos motóricos y del habla, incapacidad para alcanzar objetos y dificultad para lograr la higiene personal.
El pequeño Manuel, de cuatro años de edad, es uno de los niños beneficiados por la inclusión de este fármaco en el sistema público de salud, lo que asegura su acceso universal y gratuito con presupuesto asignado dentro de la partida para las enfermedades raras. De hecho, este mismo miércoles comenzó con su tratamiento.
Su madre, Paula Sánchez, había puesto en marcha el pasado año una campaña en GoFundMe para ayudarla a financiarlo, ante las trabas administrativas y los ‘noes’ por sistema que se había encontrado hasta la fecha. Decidió llevar a cabo esta iniciativa cuando les denegaron la aplicación del Voxzogo como medicamento huérfano, es decir, aquellos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública.
Tras varias iniciativas, que incluso llevaron a la familia a Francia para poder comenzar allí el tratamiento, ahora ven la luz al final del túnel. Paula Sánchez explica que este fármaco «mejora la curvatura de los huesos» y, asimismo, contribuye a que los niños crezcan «1,57 centímetros anuales más».
Los padres del pequeño reconocen que están «como llocos» por empezar con un tratamiento para el que han «luchado tanto». Pese a que el primer pinchazo del medicamento se saldó con «un pequeño drama», ya que al pequeño Manuel no le hacen demasiada gracia las agujas, el optimismo está por todo lo alto en esta familia.
Paula Sánchez comenta que «se demoró todo un montón». «Antes de navidad nos llamaron y nos dijeron que después de Reyes tendrían el medicamento. Nosotros les dijimos que si era cosa de una semana más no nos importaba esperar, pero que otra cosa era si se alargaba el plazo», apunta, ya que «este es un tratamiento con el que «cuanto antes se comience más resultados tiene».
El tratamiento que se acaba de iniciar supone «un pinchazo diario desde ya y hasta que se le cierren a Manuel las placas de crecimiento, con 17 o 18 años. Luego toca ir haciendo mediciones cada seis meses».
