Así es el primer fármaco aprobado que ralentiza la progresión del alzhéimer
ACTUALIDAD
La autorización en EE.UU. de Lequembi abre la vía para su comercialización en Europa, pero pese a sus beneficios siguen surgiendo las dudas sobre sus efectos secundarios, por lo que será necesario realizar una adecuada selección de los pacientes beneficiados
08 jul 2023 . Actualizado a las 09:56 h.No cura el alzhéimer, pero es el primer fármaco que ha probado su eficacia a la hora de ralentizar el progreso de la enfermedad, aunque solo en pacientes que estén en una fase temprana de la patología. Desacelera hasta en un 27 % el deterioro de la capacidad y la función cognitiva. Es lecanemab, que se comercializa bajo el nombre comercial de Lequembi, y que acaba de recibir la aprobación plena por parte de la FDA de Estados Unidos tras realizar un ensayo clínico de confirmación en 1.795 pacientes. Lo había autorizado ya de forma acelerada en enero, pero era necesario este último estudio para obtener la aprobación completa.
«El estudio confirmatorio verificó que es un tratamiento seguro y eficaz para pacientes con alzhéimer», destacó Teresa Buracchio, directora en funciones de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Este tratamiento, aunque no es una cura, puede dar a las personas en las primeras etapas de la enfermedad más tiempo para mantener su independencia y hacer las cosas que aman», agregó la doctora Joanne Pike, presidenta de la Asociación de Alzhéimer de Estados Unidos.
Pese a sus ventajas, el fármaco presenta importantes efectos secundarios que no lo hacen recomendable para todos los pacientes. De hecho, la FDA destaca en la advertencia del medicamento que «en casos raros puede causar efectos secundarios graves y potencialmente mortales».
¿Qué es Leqembi y cómo se administra?
Desarrollado por la farmacéutica japonesa Eisai en colaboración con Biogen, de EE.UU., es un tratamiento de anticuerpos que se inyecta por vía intravenosa en el cerebro cada dos semanas en sesiones de 45 a 60 minutos, por lo que debería aplicarse en los hospitales. Funciona al reducir la placa beta amiloide, una proteína que se acumula en las placas y causa la muerte de las células cerebrales, así como la contracción del cerebro.
¿Para quien está dirigido?
Para los pacientes con un diagnóstico confirmado de alzhéimer en sus fases iniciales. En torno a la sexta parte de los enfermos se encuentran esta etapa temprana. Es necesario verificar con las distintas pruebas que se consideren en cada país, entre ellas un escáner PET, que el paciente presenta una acumulación de placa amiloide en su cerebro. La terapia no se ha probado en personas con etapas más avanzadas del alzhéimer o sin síntomas clínicos.
¿Para quien está contraindicado?
Fundamentalmente para las personas que estén tomando anticoagulantes. Para prevenir efectos secundarios graves también sería aconsejable analizar la genética de los beneficiarios para estudiar posibles contraindicaciones. «El proceso de consentimiento informado será fundamental para la prescripción y administración de Lequembi y las pruebas genéticas formarán parte de él», explica en una reacción recogida por SMC España Paresh Mahotra, jefe de la División de Neurología del Imperial College de Londres.
¿Cuáles son sus efectos secundarios?
El fármaco conlleva, según los casos, efectos secundarios importantes, lo que requiere un seguimiento de los beneficiarios mediante imágenes cerebrales periódicas. Alrededor del 13 % de los participantes en el ensayo clínico experimentó inflamación o hemorragias cerebrales. Estos riesgos podrían ser mayores para determinados grupos en función de su genética. Los efectos secundarios más negativos son los posibles, y muy poco frecuentes, edemas cerebrales graves y «potencialmente mortales». Para evitarlo, según recomienda la FDA, se establece la realización de una prueba concreta para determinar el estado del alelo E4 del gen que codifica la apolipoproteina E, que tienen una mayor incidencia de placa amiloide en el cerebro. «No cabe duda de que los efectos secundarios graves y el equilibrio entre los beneficios clínicos y los costes globales del tratamiento son motivo de preocupación. No obstante, esta decisión convierte la enfermedad de Alzheimer en una dolencia que puede tratarse o prevenirse, en lugar de simplemente soportarse», destaca a SMC David Curtis, catedrático del Instituto de Genética de la University College de Londres.
¿Será también aprobado en Europa?
El fármaco está siendo evaluado por la Agencia Europea del Medicamento, por lo que también es probable que más tarde o más temprano se acabe aprobando en los países de la UE, aunque no se descarta que se puedan pedir pruebas adicionales. El debate está en si sus beneficios a la hora de frenar el deterioro cognitivo superan a sus riesgos.
¿El medicamento restaura la memoria o la función cognitiva perdida?
No hay evidencia de que este o cualquier tratamiento que existe en la actualidad pueda restaurar o revertir memorias perdidas o la función cognitiva debido a la enfermedad de Alzheimer.
El primero de una nueva era que anuncia terapias más eficaces
Lecunemab es el primer fármaco con eficacia probada para ralentizar la progresión del alzhéimer, pero no será el último. Se avecina una nueva generación de terapias avanzadas contra el mal degenerativo más común. El siguiente muy probablemente será donamenab, en este caso desarrollado por la farmacéutica estadounidense Lilly.
Los resultados del ensayo clínico en fase III realizado a más de 1.700 pacientes, presentado en mayo, revelaban que el medicamento retrasa un 35% el deterioro cognitivo de los pacientes con enfermedad sintomática en estadios tempranos. El fármaco se une a las placas de amiloide y las marca para que el sistema inmune las reconozca y las elimine.
«Los tratamientos que tenemos ahora son solo el principio de una nueva era», destaca Lawrence Honig, profesor de Neurología del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia.
«Lequembi es el primero, lo que sin duda es una gran noticia que anuncia un cambio radical en nuestra visión de la enfermedad, pero es probable que el fármaco equivalente de Lily le siga de cerca», subraya John Hardy, del University College de Londres.