Investigadores del CNIO y del Hospital 12 de octubre validarán un tratamiento pionero para pacientes que no responden la terapia actual
01 jun 2023 . Actualizado a las 09:57 h.Leucemias, linfomas, mielomas, amiloidosis... Son diferentes tipos de cánceres hematológicos, cada uno de ellos con sus múltiples subtipos, producidos por las células que se generan en la médula ósea, que es la fábrica de la sangre. La supervivencia de los pacientes ha aumentado en buena parte gracias al desarrollo de las inmunoterapias CAR-T, pero las comerciales son aún muy caras y las académicas, de las que hay varias promovidas en España, aún están en ensayos clínicos. En este escenario surge una nueva alternativa: una inmunoterapia que utiliza la tecnología de ARN, la misma que se empleó para el desarrollo de las vacunas contra el covid. Podría, incluso administrarse a pacientes hematológicos que no responden a los actuales tratamientos.
Esta terapia celular pionera, que utiliza la inmunoterapia y la tecnología ARN, será desarrollada por la Unidad Mixta de Investigación Clínica en Inmunoterapia del Cáncer del Hospital 12 de Octubre y del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO). Su propuesta, denominada STAR, ha sido seleccionada por la Agencia Estatal de Investigación dentro de las convocatorias de pruebas de concepto, en lo que se busca demostrar que una propuesta es viable y que, en este caso, tiene opciones reales de llegar a los pacientes. Para ello ha recibido una financiación de 149.150 euros.
Una prueba de concepto es un estado de maduración de una tecnología o conocimiento donde, por primera vez, se estudia su viabilidad en el mercado, más allá de un resultado científico. De esta forma se acelera la transferencia de conocimiento a la sociedad.
Luis Álvarez-Vallina, jefe de la Unidad Mixta de Investigación Clínica en Inmunoterapia del Cáncer del Hospital 12 de Octubre-CNIO e investigador principal del Proyecto STAR, explica que «las estrategias de inmunoterapia basadas en redirigir a los linfocitos T, a través de receptores de antígenos quiméricos (CARs, del inglés: Chimeric Antigen Receptors) han transformado el pronóstico de algunos tipos de leucemias y linfomas. Sin embargo, solo una parte de los pacientes obtienen beneficios significativos a largo plazo. Así pues, existe una necesidad urgente de desarrollar nuevos procedimientos para aquellos pacientes en los que las estrategias actuales no son curativas».
«Nuestro proyecto de terapia celular desarrolla un nuevo procedimiento de inmunoterapia para tratar a pacientes con cánceres hematológicos. La terapia consiste en aislar células C del paciente y modificarlas con una secuencia de RNA para que produzcan señuelos moleculares (anticuerpos específicos), que van a permitir que las células del paciente, una vez reintroducidas, sean capaces de identificar y destruir a las células tumorales. Trasladar a la clínica los resultados obtenidos en el laboratorio con las células STAbT19 será transformador para el pronóstico de muchos pacientes que no obtienen beneficios de las terapias actuales», destaca Álvarez-Vallina.
«Además, es una terapia celular novedosa que va a permitir reducir los costes notablemente con respecto a las terapias celulares que se están desarrollando en estos momentos, como las terapias CAR-T, porque utilizamos la tecnología RNA que permite producir ácidos nucleicos a precios mucho más competitivos. Esta tecnología ha sido validada con el desarrollo de las vacunas anti-Covid», añade el investigador principal de STAR.
Los resultados derivados del proyecto STAR podrían ser muy importantes para la generalización de nuevas inmunoterapias en el Sistema Nacional de Salud. En el 2019, hubo 23.729 casos incidentes diagnosticados de leucemia linfoblástica aguda y se prevé que aumente a 26.482 en 2029, con una tasa de crecimiento anual del 1,16%. El linfoma no Hodgkin es la neoplasia hematopoyética más prevalente, representando aproximadamente el 4,2% de todos los diagnósticos de cáncer y ocupando el séptimo lugar en frecuencia entre todos los cánceres, según datos aportados por el equipo que desarrolla el Proyecto STAR.
Patente internacional
Acerca de la utilidad que les ha reportado la concesión de una Prueba de Concepto concedida por la AEI, Álvarez-Vallina subraya que «nos ha permitido realizar un estudio de patentabilidad y registrar una patente internacional. Además, hemos dispuesto de un estudio de mercado y un plan de negocios, que nos han permitido constituir una empresa spin off, cuyo objetivo es agilizar el desarrollo de nuevos productos celulares con potencial aplicación en tumores sólidos para beneficiar a los pacientes lo antes posible. Y, por supuesto, que haya un retorno a la sociedad a través de la creación de puestos de trabajo y obtener una licencia de la tecnología que genere beneficios para instituciones públicas como el 12 de octubre o el CNIO».
El experto en Inmunoterapia considera que la convocatoria de Pruebas de Concepto permite a que «los investigadores puedan hacer el tránsito del trabajo básico en laboratorio al escenario clínico e incide en un sector donde la ciencia española tiene problemas: establecer una estructura que pueda generar conocimiento y valor social».