Un equipo español presenta el primer fármaco para mejorar el síndrome del corazón rígido
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Es el único medicamento que, según los ensayos clínicos, elimina la proteína defectuosa depositada en el órgano
21 may 2023 . Actualizado a las 13:01 h.Es, salvando las distancias, como el alzhéimer del corazón. Solo que en este caso la proteína mal plegada, la amiloide, se deposita y acumula en el órgano principal del sistema circulatorio, lo que provoca que sus paredes sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias. Es lo que ocurre con la amiloidosis cardíaca por transtiretina, una enfermedad también conocida con el nombre de síndrome del corazón rígido. ¿Sus consecuencias? Insuficiencia cardíaca y, en última instancia, la muerte. Su pronóstico es malo y la supervivencia de los pacientes sin tratamiento es de solo 3 años.
Pero este escenario para esta enfermedad puede cambiar de forma radical con el primer fármaco dirigido a mejorar el síndrome del corazón rígido, que se ha presentado de forma simultánea este sábado en la revista médica The New England Journal of Medicine y en el congreso de insuficiencia cardíaca de la Sociedad Europea de Cardiología que se celebra en Praga.
Los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco capaz de retirar la proteína amiloide en el corazón fueron coordinados por Pablo García-Pavía, jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro e investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del Ciber Cardiovascular.
El estudio supone un gran avance en una enfermedad en la que los tratamientos disponibles hasta ahora, a pesar de que impiden la acumulación de más proteína y retrasan la progresión de la patología, no actúan contra el amiloide que ya está depositado en el órgano.
Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y apoyo para controlar las complicaciones cardiovasculares, mientras que el trasplante es hoy en día la única terapia capaz de restaurar la función del corazón en esta enfermedad.
Los resultados iniciales del estudio, en el que han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España, muestran que el fármaco es seguro y que reduce la cantidad de amiloide depositado en el corazón.
Desarrollado por la empresa suiza Neurimmune, el medicamento es un anticuerpo con capacidad de unirse a la sustancia amiloide. Fue identificado a partir del análisis de las células de memoria tipo B de personas sanas de edad muy avanzada.
En el ensayo se empleó el anticuerpo para estimular el sistema defensivo de los pacientes y, así, lograr la eliminación del amiloide cardíaco. «Los pacientes que recibieron más dosis del fármaco, aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y mayor mejoría de diversos parámetros cardíacos», según explica Pablo García-Pavía, uno de los mayores expertos mundiales del síndrome del corazón rígido y que también presentó los resultados en el congreso.